Investing.com — Taysha Gene Therapies Inc (NASDAQ:TSHA) hisseleri, şirketin Rett sendromu için geliştirdiği gen tedavisinin ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nden (FDA) Çığır Açan Tedavi statüsü almasının ardından perşembe günü piyasa öncesi işlemlerde yüzde 39 yükseldi.
Klinik aşamadaki biyoteknoloji şirketi ayrıca, intratekal olarak uygulanan AAV9 gen tedavisi TSHA-102 için önemli deneme protokolü ve istatistiksel analiz planı konusunda FDA ile anlaşmaya vardığını açıkladı. Bu gelişmeler, tedavi için planlanan Biyolojik Lisans Başvurusu’nu desteklemeyi amaçlıyor.
FDA’nın geliştirme ve düzenleyici inceleme sürecini hızlandıran Çığır Açan Tedavi statüsü, REVEAL Faz 1/2 denemelerinin A Bölümünden elde edilen klinik kanıtlara dayanarak verildi. Veriler, tedavi sonrası önemli deneme birincil sonlanım noktası için yüzde 100 yanıt oranı gösterdi. Bu sonlanım noktası, en az bir tanımlanmış gelişimsel kilometre taşını kazanma veya yeniden kazanma olarak belirlendi.
Taysha’nın Baş Düzenleyici Yetkilisi Rumana Haque-Ahmed şöyle konuştu: “Çığır Açan Tedavi statüsü, FDA’nın hem ABD’de Rett sendromuna sahip tahmini 10.000 hasta için önemli tıbbi ihtiyacı hem de TSHA-102’nin bu yıkıcı hastalık için tedavi paradigmasını yeniden tanımlama potansiyelini tanıdığını gösteriyor.”
Şirketin REVEAL önemli denemesi, Rett sendromlu 6 ila 22 yaş altı 15 kadında yüksek doz TSHA-102’nin tek bir intratekal uygulamasını değerlendirecek. Deneme, BLA başvurusuna temel oluşturabilecek 6 aylık bir ara analiz içeriyor. Hasta kaydının 2025’in dördüncü çeyreğinde başlaması bekleniyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
